Von First-in-Class-Medikamenten spricht man, wenn sie einen neuen und einzigartigen Wirkmechanismus für die Behandlung einer Erkrankung besitzen.^[1] Man spricht auch in der Medizin resp. Arzneimitteltherapie gerne auch von „Sprunginnovationen“.

Typische Beispiele für First-in-Class-Medikamente resp. Sprunginnovationen sind der erste ACE-Hemmer, nämlich Captopril oder auch der erste CSE-Hemmer Lovastatin. Sie waren vor Jahren jeweils die ersten Vertreter eines vollkommen neuen Therapieprinzips.

Sofosbuvir ist ein nukleotidischer Polymerasehemmer (= NS5B-Inhibitor), der im Januar 2014 die EU-Zulassung zur Behandlung der Hepatitis C erhielt, und deren Heilung erstmals mit einer Zuverlässigkeit von weit über 90 % schon mit der ersten Behandlung mit Sofosbuvir erreicht wird.^[2][3]

Weitere Beispiele für (zugelassene) First-in-Class-Wirkstoffe der vergangenen Jahre (2015–2020) sind u. a.:

• Brexanolon (Zulresso) zur Behandlung der postpartalen Depression (PPD) bei erwachsenen Frauen^[4]
• Daclizumab (Zynbrita) zur Behandlung der Multiplen Sklerose^[5] - aber wieder vom Markt genommen!^[6]
• Defibrotid (Defitelio) zur Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit hepatischer veno-okklusiver Erkrankung (VOD)^[5]
• Dupilumab (Dupixent) zur Behandlung der atopischen Dermatitis (Neurodermitis)^[7]
• Emicizumab (Hemlibra) zur Vorbeugung von Blutungen oder zur Verringerung der Häufigkeit von Blutungsepisoden bei Patienten mit Hämophilie A^[7]
• Erdafitinib (Balversa), eine Behandlung für erwachsene Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Blasenkrebs mit FGFR3-Veränderung^[4]
• Fostemsavir (Rukobia) zur oralen Behandlung von HIV-Infektionen^[1]
• Ibalizumab (Trogarzo), eine neue Art von antiretroviralen Medikamenten für erwachsene Patienten mit HIV, deren Infektion mit anderen verfügbaren Therapien nicht erfolgreich behandelt werden kann (multiresistente HIV)^[8]
• Idarucizumab (Praxbind) zur raschen und spezifischen Aufhebung der Dabigatran (Pradaxa) -induzierten Gerinnungshemmung^[9]
• Lofexidin (Lucemyra), erstes nicht-opioides Medikament zur Verringerung von Opioid-Entzugssymptomen^[8]
• Nusinersen (Spinraza) zur Behandlung der Spinalen Muskelatrophie (SMA)^[5]
• Migalastat (Galafold) zur Behandlung der Fabry-Krankheit^[8]
• Ocrelizumab (Ocrevus) zur Behandlung der Multiplen Sklerose^[7]
• Palbociclib (Ibrance) zur Behandlung von ER-positivem und HER2-negativem Brustkrebs^[9]
• Patisiran (Onpattro), ein RNAi-Therapeutikum zur Behandlung der hereditären ATTR-Amyloidose (hATTR)^[8][10]
• Risdiplam (Evrysdi), Pulver zum Einnehmen, zur Behandlung von Patienten im Alter von zwei Monaten und älter mit SMA^[1]
• Selumetinib (Koselugo) zur Behandlung bestimmter pädiatrischer Patienten im Alter von zwei Jahren und älter mit Neurofibromatose Typ 1^[1]
• Setmelanotid (Imcivree) zur Behandlung von Patienten ab sechs Jahren mit genetisch bestätigtem, durch Funktionsverlustmutationen bedingtem biallelischem POMC-Mangel (einschließlich PCSK1) oder biallelischem Leptinrezeptor(LEPR)-Mangel.^[1] Patienten mit POMC- oder LEPR-Mangel haben ständig Hunger und entwickeln daher schon im Kindesalter eine Adipositas.^[11]
• Sugammadex (Bridion), ein Arzneistoff zur Umkehr der neuromuskulären Blockade durch Muskelrelaxantien vom Aminosteroid-Typ nach einer Narkose^[9]
• Tafamidis (Vyndaqel) zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM)^[4]
• Vestronidase alfa (Mepsevii) zur Behandlung von Patienten mit Sly-Syndrom oder Mukopolysaccharidose Typ 7^[7]

• Auch bei dem von Biontech entwickelten COVID-19-Impfstoff handelt es sich um einen neuartigen First-in-Class-mRNA-Impfstoff.^[12]
• Eine vollkommen neue Methode in der Plasmamedizin erleichtert z. B. die Therapie von akuten und chronischen Wunden.^[13]

• Break Through Therapy
• Disruptive Technologie
• Personalisierte Medizin